Gamida Cell - альтернатива пересадке костного мозга

Прогрессивные технологии в Израиле

Рак крови всегда считался одним из сложнейших заболеваний, требующим особого подхода к лечению. Разнообразные методики с годами показывают свою эффективность, однако ученые не останавливаются на этом и регулярно разрабатывают новые методики, которые сделали бы лечение рака доступнее и проще.

Израильская компания Gamida Cell Ltd. является лидером в области иммуноонкологии. Центр разрабатывает технологии для лечения гематологических заболеваний и злокачественных опухолей с использованием стволовых клеток. Кроветворные клетки пуповинной крови уже доказали свою эффективность перед трансплантацией костного мозга:

•      - биологическая активность
•      - меньше инфекций
•      - низкий шанс отторжения
•      - легкий период реабилитации
•      - иммунологическая "наивность"

Сложность, с которой сталкиваются врачи при пересадке клеток пуповиной крови - это малое количество материала для работы. Поэтому основная группа пациентов - это дети и подростки. Взрослым приходилось проводить трансплантацию в два этапа. Препарат Gamida Cell оставил двухфазную пересадку далеко позади, поскольку первый этап подразумевает перенос модифицированных клеток, размноженных искусственно, что не всегда хорошо воспринималось организмом. Новая технология - это альтернативный метод пересадки гемопоэтических стволовых клеток взамен классической трансплантации костного мозга.

Препараты NiCord® и Cordin ™

Флагманский продукт компании называется NiCord® и Cordin ™. В настоящее время он изучается в фазе I / II в качестве экспериментального лечения рака крови, лейкоза и лимфомы. После получения положительного результата воздействия исследуемого контура фазы III от FDA и EMA, Gamida планирует начать третий этап NiCord в третьей четверти 2016 года.

Запатентованая технология надежна, эффиктивна и весьма экономична. Продукты Gamida клетки защищены международными патентами и многочисленными патентными заявками.

NiCord® производится из одного блока пуповинной крови, которая обогащается стволовыми клетками с использованием фирменной технологии NAM. Это лечение восполняет важную необходимость терапии для подавляющего большинства больных раком крови с трансплантацией костного мозга, но не имеющих донора. Некоторым пациентам иногда не помогают традиционные методы лечения, поэтому терапия от Gamida Cell может стать отличной альтернативой.

"Программа NiCord Gamida Cell в настоящее время утвержждается в США и Евросоюзе. Мировые онкологические сообщетсва находят методику трансплантации пуповинной крови весьма перспективной." -говорит доктор Дэвид Снайдер.

Gamida-Cell много лет изучает действие стволовых клеток на организм, особенно использование малых молекул, стимулирующих стволовые клетки с ограниченным количеством дифференциации проходить процесс самообновления. Технологии Gamida проста, эффективна, не нарушает генетический фактор.

Новый подход к пересадке стволовых клеток

Новый подход представляет собой экспансию клеток пуповинной крови так называемым способом ex vivo (используя искусственную среду). Пациенты отмечают весьма скорое приживление трансплантата, а эффективность лечения даже превосходит традиционную пересадку.

Недавно первому пациенту с серповидно-клеточной анемии (SCD) были пересажены клетки Cordin ™. Трансплантация прошла в детской больнице Окленда. Cordin является экспериментальным лечением редких доброкачественных заболеваний, при которых трансплантация костного мозга является единственной доступной терапией.

За последние месяцы получены дополнительные положительные результаты с использованием NiCord у пациентов с раком крови и высокой степенью риска. На 42-м ежегодном собрании Европейского общества по крови и трансплантации костного мозга (EBMT) в Испании провели сравнительный анализ 18 пациентов с гематологическими злокачественными опухолями высокой степени риска. Пациенты прошли пересадку NiCord, результаты сравнили с контрольной группой из 101 аналогичных больных, прошедших трансплантацию пуповинной крови после миелоаблативной кондиционирования по стандартному протоколу

Результаты клинических исследований

В группе NiCord первые улучшения были заметны уже через 12,5 дней (95% 110-18) по сравнению с 27 днями (95% 23-28) в контрольной группе. У пациентов с трансплантированной NiCord также выявили более низкую предрасположенность бактериальным инфекциям по сравнению со стандартными пациентами, 22% против 54% соответственно.

Произошло значительное сокращение серьезных бактериальных инфекций в течение первых 100 дней в группе NiCord. Это обнадеживает, так данный тип инфекций является одной из основных причин ранней смерти после трансплантации пуповинной крови. Также уменьшено время госпитализации в группе NiCord, что указывает на более быстрое восстановление пациентов по сравнению с теми, кому трансплантируют обычную пуповинную кровь.

Полученные данные показывают, что потенциальное клиническое преимущество использования NiCord в качестве источника трансплантата может расширить доступность трансплантации практически для всех нуждающихся.